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尿路上皮癌要分兩條軌道看：發生在膀胱的是大頭，證據最密，從非肌層浸潤、肌層浸潤圍手術期到晚期，近六年被免疫與 ADC 改寫了三遍；發生在腎盂和輸尿管的上尿路尿路上皮癌（UTUC）只佔約一成，專屬試驗稀缺，很多決策靠從膀胱癌外推，但外推有翻車的記錄，這一頁把兩條軌道分開畫，UTUC 另設專節說明它的證據結構。

15 項試驗專頁14 項膀胱癌1+2 項 UTUC 專屬＋含上尿路人群7 年主要讀出跨度（2020–2026）

一、治療格局總覽

膀胱尿路上皮癌

臨床場景	現行標準（藥物）	關鍵試驗	關鍵結果
高危 NMIBC（BCG 初治）	BCG 灌注＋度伐利尤單抗 1 年	POTOMAC	DFS HR 0.68（2026 年 FDA 批准）；ESMO 2026 乳頭狀亞組分析 HR 0.56（亞組結果，不改變全人群結論）
BCG 無應答 NMIBC（伴 CIS）	帕博利珠單抗（保膀胱）	KEYNOTE-057	完全緩解率 41%（單臂 II 期）
MIBC 新輔助（順鉑耐受）	吉西他濱＋順鉑＋度伐利尤單抗（圍手術期全程）	NIAGARA	EFS HR 0.68；OS HR 0.75
MIBC 圍手術期（順鉑耐受，陰性）	吉西他濱＋順鉑＋納武利尤單抗（圍手術期）	CA017-078	pCR 與 EFS 均未達到主要終點（陰性，ESMO 2026）
MIBC 圍手術期（順鉑不耐受）	EV＋帕博利珠單抗圍手術期	EV-303	EFS HR 0.40；pCR 57.1%
MIBC 圍手術期（順鉑耐受）	EV＋帕博利珠單抗圍手術期	EV-304	EFS HR 0.53；OS HR 0.65；pCR 55.8%
MIBC 圍手術期（順鉑不耐受或拒絕）	度伐利尤單抗＋維恩妥尤單抗（圍手術期，尚未獲批）	VOLGA	EFS HR 0.51；OS HR 0.58（ESMO 2026；FDA 優先審評中，尚未獲批）
根治術後輔助	納武利尤單抗 1 年（或帕博利珠單抗，DFS 陽性）	CheckMate 274 / AMBASSADOR	DFS HR 0.71 / 0.73
晚期一線	EV＋帕博利珠單抗	EV-302	OS 31.5 對 16.1 個月，HR 0.47
晚期一線（中國，HER2 表達）	維迪西妥單抗＋特瑞普利單抗	RC48-C016	PFS HR 0.36；OS（中期）HR 0.54
晚期一線（順鉑合格，備選）	吉西他濱＋順鉑＋納武利尤單抗序貫維持	CheckMate 901	OS HR 0.78
一線含鉑後維持	阿維魯單抗維持（化療未進展者）	JAVELIN Bladder 100	OS HR 0.69
後線（鉑類＋免疫經治）	維恩妥尤單抗單藥	EV-301	OS HR 0.70
後線（FGFR3 改變）	厄達替尼（先檢測）	THOR 佇列 1	OS HR 0.64
晚期一線免疫單藥/雙免（陰性）	不成立，勿替代化療	DANUBE	兩個主要終點均未達到

上尿路尿路上皮癌（UTUC）

臨床場景	現行做法（藥物）	證據來源	證據性質
根治術後輔助	含鉑化療 4 週期（吉西他濱＋順鉑，腎功能不足換卡鉑）	POUT	UTUC 專屬 III 期，DFS HR 0.45
根治術後輔助免疫	納武利尤單抗：UTUC 亞組未顯示獲益，引用須謹慎	CheckMate 274 亞組	探索性亞組（審評口徑），DFS HR 1.15
晚期一線及後線	按晚期尿路上皮癌方案（EV＋帕博等）	EV-302 等含 UTUC 人群入組	從晚期 UC 試驗外推，無 UTUC 專屬讀出
保腎治療相關	內鏡雷射消融、低危人群的藥物輔助在研	臨床研究進行中	本站保腎方向另行整理；尚無 III 期藥物證據

格局表只寫結論，證據細節逐項點進試驗專頁核對。國內獲批狀態（NMPA）已逐項核對，結果附在本節之後，引用國內可用性以該節為準。

全景看板：尿路上皮癌系統治療的格局重排，把 EV-302、CheckMate-901、JAVELIN Bladder 100、NIAGARA、EV-301、THOR 六項關鍵試驗按治療線次排成一張對照表。

國內獲批（NMPA）核對結果（2026-10-28）

本頁格局以 FDA 口徑整理，國內獲批情況與之差異不小，以下逐藥核對自藥監與醫保局公示材料、中國說明書與廠商公告。

• 已在華獲批 UC 適應證：化療部分，GC 與 MVAC 方案的組分（順鉑、卡鉑、吉西他濱、甲氨蝶呤、長春鹼、阿黴素）均為已上市老藥。免疫藥物 4 個：納武利尤單抗（肌層浸潤性膀胱癌術後輔助；一線聯合順鉑與吉西他濱）、帕博利珠單抗（僅限聯合維恩妥尤單抗用於一線，2025 年 1 月；其單藥 UC 適應證未在華獲批）、特瑞普利單抗（單藥二線附條件批准，2021 年 4 月；聯合維迪西妥單抗一線適應證 2026 年 4 月獲批，記在維迪西妥單抗名下）、替雷利珠單抗（PD-L1 高表達二線，2020 年 4 月）。ADC 藥物 2 個：維恩妥尤單抗（單藥後線 2024 年 8 月；聯合帕博利珠單抗一線 2025 年 1 月）、維迪西妥單抗（單藥二線附條件批准，2022 年 1 月，限 HER2 IHC 2+/3+；聯合特瑞普利單抗一線 2026 年 4 月，HER2 IHC 1+/2+/3+）。
• 未在華獲批 UC 適應證（4 個）：阿替利珠單抗（在華適應證僅肺癌與肝癌）、度伐利尤單抗（NIAGARA 圍手術期方案未在華獲批，廠商新聞稿已明示）、戈沙妥珠單抗（UC 適應證從未在華獲批，其美國加速批准已因確證試驗未達總生存終點自願撤回）、曲妥珠單抗（無 UC 適應證）。
• 格局提示：圍手術期場景在華已獲批的免疫方案目前只有納武利尤單抗術後輔助一項；維恩妥尤單抗的圍手術期聯合方案 2026 年 7 月僅獲 CDE 受理，不是獲批，勿誤讀。
• 未核實（2 個）：阿維魯單抗（含鉑後一線維持，未查到在華獲批記錄）、厄達替尼（多渠道未查到內地註冊記錄，傾向未註冊，無權威來源直接證實），本頁暫不下結論，核實後補錄。

二、藥物試驗思維導圖

從中心向右展開四條主枝：膀胱的非肌層浸潤、肌層浸潤圍手術期、晚期三條線，加上上尿路 UTUC 一條線。每條主枝上的試驗按讀出年份自上而下排列，點任意節點直達該試驗專頁；UTUC 枝上的空心節點是 CheckMate 274 的 UTUC 亞組，虛線表示跨枝引用，詳見第四節。

膀胱癌 · 非肌層浸潤膀胱癌 · 肌層浸潤圍手術期膀胱癌 · 晚期上尿路 UTUC陰性試驗

三、試驗專頁名單

膀胱癌 · 非肌層浸潤（NMIBC）

• POTOMAC
• KEYNOTE-057

膀胱癌 · 肌層浸潤圍手術期與術後輔助

• NIAGARA
• EV-303 / KEYNOTE-905
• EV-304 / KEYNOTE-B15
• CheckMate 274
• AMBASSADOR

膀胱癌 · 晚期

• EV-302 / KEYNOTE-A39
• RC48-C016
• CheckMate 901
• JAVELIN Bladder 100
• EV-301
• THOR（FGFR）
• DANUBE（陰性）

上尿路 UTUC

• POUT

四、UTUC 專節：證據為什麼薄，外推在哪裡翻過車

UTUC 約佔尿路上皮癌的一成。發病率低帶來一個直接後果：為它單獨設計的 III 期試驗極少。本節把 UTUC 的證據結構攤開，方便引用時分清哪些是專屬證據，哪些是外推。

• 術後輔助化療有專屬證據。POUT 是 UTUC 唯一一項專屬術後 III 期（261 例），輔助含鉑化療 DFS HR 0.45，最終分析 5 年總生存 66% 對 57%。單腎術後的腎功能約束（GFR 門檻、順鉑換卡鉑規則）是這個病種化療設計的底色。
• 術後輔助免疫在 UTUC 亞組未顯示獲益。CheckMate 274 納入 149 例 UTUC（21%），據 FDA 審評口徑，UTUC 總體 DFS HR 1.15（95% CI 0.74–1.80）；按原發部位拆分（主論文補充材料口徑），腎盂 HR 1.23、輸尿管 HR 1.56，而膀胱來源為 0.62。這些是探索性亞組，樣本量小、置信區間寬，不能據此斷言免疫對 UTUC 有害；但引用 CheckMate 274 支援 UTUC 術後免疫時，必須同時交代這一結果。它說明膀胱的結論不能預設平移到上尿路。
• 晚期治療整體外推。EV-302 等晚期試驗納入 UTUC 患者，但沒有 UTUC 專屬讀出；臨床上晚期 UTUC 按晚期尿路上皮癌方案治療，屬於合理外推，引用時標明層級即可。
• 新輔助與保腎方向尚無定論。UTUC 新輔助化療缺專屬 III 期；低危 UTUC 的保腎治療（內鏡消融、區域性藥物）與高危人群的藥物輔助策略都在研究中。這正是在研課題密集的方向，本站隨新證據更新本節。

五、在研與前沿（未進導圖）

• VOLGA（度伐利尤單抗＋維恩妥尤單抗，順鉑不耐受或拒絕 MIBC 圍手術期）：ESMO 2026 已公佈結果，EFS HR 0.51、OS HR 0.58，已進本頁格局總覽；FDA 優先審評中，尚未獲批，本站暫不給專頁，獲批後再建專頁並進導圖。
• 膀胱保留方向的免疫聯合放化療（KEYNOTE-992、SWOG S1806 等 III 期）：問題從能不能切得乾淨轉向能不能不切，尚無陽性 III 期讀出。
• NMIBC 的膀胱內新療法（TAR-200 藥物釋放系統、基因治療等）：針對 BCG 無應答人群，與 KEYNOTE-057 的系統免疫路線並行競爭，證據多為單臂，待隨機對照。
• GDFATHER-NEO（吉西他濱膀胱灌注＋度伐利尤單抗新輔助，IIa 期，31 例）：pCR 33% 對 8%，樣本小、隨訪短，只作前沿記錄，出現在本站文獻速遞中，不進專頁。
• 撤回記錄：sacituzumab govitecan 的尿路上皮癌加速批准已於 2024 年撤回（確證試驗 TROPiCS-04 未證實獲益）。適應證會進也會退，這一頁只保留現行有效的證據。

說明與更新日誌

本頁為藥物地圖活頁，隨試驗讀出與獲批進展更新。全部數字以主論文摘要、試驗登記（ClinicalTrials.gov）與 FDA、NMPA 公告核對；摘要未載的數字不引用二手轉述，個別非摘要級數字在專頁中明確標註來源層級。總生存為中期分析或亞組為探索性的，均在專頁中註明。

• 2026 年 10 月 27 日：本頁首建，膀胱雙軌與 UTUC 專節同步上線，15 個試驗專頁建成；同日晚間，試驗全景圖由時間線大樹改為思維導圖版式。
• 2026 年 11 月 4 日：併入 ESMO 2026 三項結果。VOLGA（度伐利尤單抗＋維恩妥尤單抗，順鉑不耐受或拒絕 MIBC 圍手術期）EFS HR 0.51、OS HR 0.58，FDA 優先審評中、尚未獲批，進格局總覽；CA017-078（納武利尤單抗＋GC 圍手術期）pCR 與 EFS 均未達到，灰標陰性，與 NIAGARA 並列；POTOMAC 補入乳頭狀亞組分析 HR 0.56，標註為亞組結果，不改變全人群結論。

醫學審校：麥圈醫學編輯部 · 泌尿外科專科醫師

審校日期：2026年10月27日　|　編輯政策