RC48-C016：維迪西妥單抗聯合特瑞普利單抗一線治療 HER2 表達晚期尿路上皮癌
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一句話結論：中國 74 家中心的研究：HER2 表達（IHC 1+ 及以上）的晚期尿路上皮癌一線，維迪西妥單抗聯合特瑞普利單抗對比鉑類化療，無進展生存 13.1 對 6.5 個月（HR 0.36），總生存 31.5 對 16.9 個月（中期分析，HR 0.54）。這是全球第一個在一線做出陽性 III 期的 HER2 ADC 方案，已獲 NMPA 批准。
講解影片
RC48-C016 講解影片（3 分 23 秒）：中國原研 ADC 的一線陽性試驗，HER2 低表達為什麼也算數。
試驗怎麼設計
圖 1 · 設計流程。隨機、開放標籤，1:1 分組，74 家中國中心。對照組按順鉑資格選用順鉑或卡鉑。
藥物與劑量
| 組別 | 藥物與劑量 | 給藥節奏 |
|---|---|---|
| ADC＋免疫組 | 維迪西妥單抗 2.0 mg/kg＋特瑞普利單抗 3.0 mg/kg 靜脈輸注 | 均每 2 周 1 次 |
| 鉑類化療組 | 吉西他濱 1000 mg/m²（第 1、8 天）＋順鉑 70 mg/m² 或卡鉑 AUC 4.5（第 1 天） | 每 3 周 1 週期 |
入組人群
- 既往未治療的區域性晚期不可切除或轉移性尿路上皮癌，含腎盂、輸尿管、膀胱、尿道來源。
- HER2 表達：中心實驗室免疫組化 IHC 1+、2+ 或 3+（含低表達）。
- ECOG 體能狀態 0–1；排除既往 ADC 或 PD-1/L1 抑制劑治療。
結果
圖 2 · 主要結果。客觀緩解率 76.1% 對 50.2%；≥3 級治療相關不良事件 55.1% 對 86.9%。條形按數值等比繪製。
圖 3 · 森林圖：圓點為風險比（HR），橫線為 95% 置信區間，金色虛線為無效線（HR = 1）。置信區間整體在虛線左側，獲益才算站得住。
客觀緩解率 76.1% 對 50.2% HER2 低表達（IHC 1+）也在入組範圍內
主要報告（NEJM 2025，中位隨訪 18.2 個月）：無進展生存 13.1 對 6.5 個月，HR 0.36（95% CI 0.28–0.46）；總生存（中期分析）31.5 對 16.9 個月，HR 0.54（0.41–0.73）；客觀緩解率 76.1% 對 50.2%。化療組 ≥3 級治療相關不良事件 86.9%，高於聯合組的 55.1%。這是中國原研藥在尿路上皮癌一線完成的第一項陽性 III 期，也是 HER2 低表達人群被納入 ADC 獲益範圍的例證。
終點說明：主要終點為無進展生存與總生存（雙主要終點）。本次報告為預設的無進展生存主分析與總生存中期分析，OS 數字後續還會更新，本頁已註明層級。
結論怎麼讀
- 地位：中國方案的代表作，NMPA 已批准；與 EV-302 並列為一線 ADC 加免疫路線的兩項 III 期證據，人群劃分靠 HER2 表達。
- 讀數要點：總生存目前是中期分析，引用時帶上這一限定；HER2 檢測（IHC 口徑）成為這條路徑的前置條件。
- 未決問題：OS 最終分析、HER2 各表達層級（1+/2+/3+）的獲益梯度、與 EV 路線的序貫，待後續資料。
發表論文
- Sheng X, et al. Disitamab Vedotin plus Toripalimab in HER2-Expressing Advanced Urothelial Carcinoma (RC48-C016). N Engl J Med. 2025;393:2324-2337.（ESMO 2025 主席論壇 LBA7 同步報告）
資料來源與核查（2026-10-27）：結果數字核對自上列原始論文摘要（PubMed）；起止時間、樣本量與給藥方案核對自 ClinicalTrials.gov 登記（NCT05302284（中國登記 CTR20220348））；獲批資訊來自 FDA 公告。會議報告層級的數字在正文中已註明。發現錯誤請經頁尾郵箱糾錯。
醫學審校：麥圈醫學編輯部 · 泌尿外科專科醫師
審校日期：2026年11月1日 | 編輯政策