KEYNOTE-057：帕博利珠單抗治療 BCG 無應答的非肌層浸潤性膀胱癌
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一句話結論：BCG 無應答、又不適合或拒絕膀胱全切的原位癌患者，用帕博利珠單抗後 41% 在 3 個月時達到完全緩解，中位緩解持續 16.2 個月。這項單臂 II 期試驗給這類患者留下了第一個保膀胱的藥物選項。
講解影片
KEYNOTE-057 講解影片（3 分 12 秒）：BCG 無應答之後，保膀胱的藥物選項與監測紀律。
試驗怎麼設計
圖 1 · 設計流程。單臂、開放標籤，沒有對照組；完全緩解以膀胱鏡加尿細胞學評估。
藥物與劑量
| 組別 | 藥物與劑量 | 給藥節奏 |
|---|---|---|
| 帕博利珠單抗組 | 帕博利珠單抗 200 mg 靜脈輸注 | 每 3 周 1 次，最長 24 個月 |
入組人群
- 組織學確診的 BCG 無應答膀胱原位癌（CIS），伴或不伴乳頭狀腫瘤（佇列 A）。
- 已接受充分 BCG 治療仍無應答。
- 不適合或拒絕根治性膀胱切除。
- ECOG 體能狀態 0–2。
結果
單臂研究無對照條形。完全緩解率 41%（39/96，95% CI 30.7–51.1），中位緩解持續時間 16.2 個月（FDA 公告口徑），46% 的緩解者緩解持續 ≥12 個月。
完全緩解率 41%（39/96） 中位緩解持續 16.2 個月（FDA 口徑）
主要分析（Lancet Oncol 2021，中位隨訪 36.4 個月）：96 例可評估患者中 39 例在 3 個月時達到完全緩解，完全緩解率 41%（95% CI 30.7–51.1）。據 FDA 公告，中位緩解持續時間 16.2 個月，46% 的緩解者緩解持續至少 12 個月。佇列 B（高階別 Ta/T1 乳頭狀病變、無 CIS）的結果 2024 年另行發表。
終點說明：主要終點為完全緩解率。單臂試驗沒有 HR 可比，讀數看緩解率與持續時間；長期隨訪中相當一部分緩解者仍會復發，保膀胱不等於免隨訪。
結論怎麼讀
- 地位：BCG 無應答 NMIBC 第一個獲批的系統治療藥物，把這類患者的出路從只有全切一條，擴成先試藥保膀胱。
- 讀數要點：單臂資料，41% 的另一面是 59% 沒有完全緩解；用藥期間的高階別復發監測與及時轉全切的紀律，是這條路徑成立的前提。
- 未決問題：與後續獲批的基因治療、IL-15 激動劑等膀胱內治療之間如何排序，缺頭對頭證據。
發表論文
- Balar AV, et al. Pembrolizumab monotherapy for the treatment of high-risk non-muscle-invasive bladder cancer unresponsive to BCG (KEYNOTE-057). Lancet Oncol. 2021;22:919-930.
- Necchi A, et al. Pembrolizumab in BCG-unresponsive high-risk Ta/T1 NMIBC without CIS (KEYNOTE-057 cohort B). Lancet Oncol. 2024.
資料來源與核查（2026-10-27）：結果數字核對自上列原始論文摘要（PubMed）；起止時間、樣本量與給藥方案核對自 ClinicalTrials.gov 登記（NCT02625961）；獲批資訊來自 FDA 公告。會議報告層級的數字在正文中已註明。發現錯誤請經頁尾郵箱糾錯。
醫學審校：麥圈醫學編輯部 · 泌尿外科專科醫師
審校日期：2026年11月1日 | 編輯政策