腎癌·透明細胞癌藥物地圖
藥物研究 · 腎癌
腎細胞癌裡透明細胞癌佔多數。這個病種的藥物治療在過去十年換了兩輪底盤：先是 VEGFR 靶向藥當家，後來免疫聯合方案接管一線，2023 年以後 HIF-2α 抑制劑又把後線和輔助治療各推進了一步。這一頁把透明細胞腎癌的藥物格局一次擺清：每個階段有什麼藥、依據哪項試驗、資料走到哪一步。
先說三句讀圖須知。第一，本頁適應證以 FDA 批准口徑為準，國內獲批情況已逐項核對（2026-10-28），與 FDA 口徑差異不小，核對結果附在格局總覽之後，引用國內可用性以該節為準。第二，總生存資料沒成熟的方案，頁面直接寫「未成熟」或「未達顯著」，不拿無進展生存的獲益替總生存說話。第三，本頁只整理公開證據，不構成任何個體治療建議。
一、治療格局總覽
| 階段 | 可選方案 | 依據試驗 |
|---|---|---|
| 術後輔助（復發風險增高） | 帕博利珠單抗單藥 1 年 | KEYNOTE-564 |
| 術後輔助（復發風險增高） | 帕博利珠單抗 + belzutifan | LITESPARK-022（FDA 2026-06 批准，總生存未成熟） |
| 晚期一線 | 納武利尤單抗 + 伊匹木單抗（IMDC 中、高危） | CheckMate 214 |
| 晚期一線 | 帕博利珠單抗 + 阿昔替尼 | KEYNOTE-426 |
| 晚期一線 | 帕博利珠單抗 + 侖伐替尼 | CLEAR |
| 晚期一線 | 納武利尤單抗 + 卡博替尼 | CheckMate 9ER |
| 晚期一線 | 阿維魯單抗 + 阿昔替尼 | JAVELIN Renal 101（總生存未獲顯著改善） |
| 晚期一線（特定情形） | VEGFR-TKI 單藥：舒尼替尼、培唑帕尼、阿昔替尼、卡博替尼等 | 各註冊試驗 |
| 二線及後線（免疫經治後） | belzutifan + 侖伐替尼 | LITESPARK-011（FDA 2026-09 批准，總生存未達顯著） |
| 二線及後線 | 卡博替尼 | METEOR |
| 二線及後線 | 侖伐替尼 + 依維莫司 | Study 205 |
| 後線（免疫與 VEGF 靶向均經治後） | belzutifan 單藥 | LITESPARK-005 |
| 三線及以後 | 替沃扎尼 | TIVO-3 |
| 後線 | 依維莫司 | RECORD-1 |
國內獲批（NMPA）核對結果（2026-10-28）
本頁格局以 FDA 口徑整理，國內獲批情況與之差異不小，以下逐藥核對自藥監與醫保局公示材料、中國說明書與廠商公告，引用國內可用性以本節為準。
- 已在華獲批腎癌適應證（6 個）：索拉非尼（2006 年，不能手術的晚期腎癌）、舒尼替尼（2007 年，不能手術的晚期腎癌）、培唑帕尼（2017 年，一線及細胞因子經治）、阿昔替尼（2015 年，二線單藥；2024 年起作為特瑞普利單抗聯合方案的組成部分用於一線）、依維莫司（2013 年，舒尼替尼或索拉非尼失敗後）、貝組替凡（2024 年 11 月，僅限不需要立即手術的 VHL 病相關腎癌等腫瘤，其晚期透明細胞腎癌後線適應證未在華獲批）。
- 未在華獲批腎癌適應證（4 個，有說明書與公告依據）：帕博利珠單抗（術後輔助與一線聯合均未獲批）、納武利尤單抗（二線單藥、雙免疫一線、聯合卡博替尼一線均未獲批）、伊匹木單抗（雙免疫方案未獲批）、卡博替尼（內地未註冊上市，僅可經港澳藥械通在大灣區指定機構使用）。
- 格局提示：國內晚期一線目前唯一獲批的免疫聯合方案是國產的特瑞普利單抗加阿昔替尼（2024 年 4 月獲批，為國內首個腎癌免疫聯合方案）；本頁所列進口免疫聯合方案在內地均無註冊適應證。
- 未核實（3 個）：侖伐替尼的腎癌適應證在華狀態（低層級來源說法矛盾）、阿維魯單抗、替沃扎尼（均未查到權威口徑），本頁暫不下結論，核實後補錄。獲批時間只寫到年份的，是月份未核實。
二、關鍵臨床試驗：試驗思維導圖
14 項改變這個病種藥物格局的試驗，按治療場景從中心向右展開三條主枝：輔助治療、晚期一線、二線及後線，每條主枝內按結果公佈年份自上而下排列。灰色空心節點是陰性試驗，輔助治療那條枝上佔了三個。點任意一個節點（或下方名單），直達該試驗的專頁，專頁裡有起止時間、設計圖、藥物與劑量、入組人群、結果圖表、發表論文和講解影片（陸續上線）。
輔助治療（含陰性）
- KEYNOTE-564：輔助單藥免疫唯一總生存陽性：術後 1 年帕博利珠單抗。
- LITESPARK-022：帕博利珠單抗加 belzutifan，無病生存再進一步，總生存未成熟。
- CheckMate 914：雙免疫輔助，陰性：無病生存 HR 0.92。
- IMmotion010：阿替利珠單抗輔助，陰性：無病生存 HR 0.93。
- PROSPER：圍手術期納武利尤單抗，陰性並提前終止。
晚期一線
- CheckMate 214：雙免疫一線：中高危總生存獲益，完全緩解率 9%。
- KEYNOTE-426：帕博利珠單抗加阿昔替尼：總生存 HR 0.53。
- CLEAR：侖伐替尼加帕博利珠單抗：中位無進展生存 23.9 個月，一線最長。
- CheckMate 9ER：納武利尤單抗加卡博替尼：無進展生存、總生存、緩解率三線全勝。
- JAVELIN Renal 101：無進展生存陽性、總生存不陽性的對照案例。
二線及後線
- METEOR：卡博替尼後線標杆：三項終點全面優於依維莫司。
- TIVO-3：替沃扎尼多線後線：以耐受性見長。
- LITESPARK-005：belzutifan 單藥：HIF-2α 通路的立身之戰。
- LITESPARK-011：belzutifan 加侖伐替尼：免疫經治後線的新選擇。
三、在研管線（未獲批，不預判療效）
- 一線三聯：卡博替尼 + 納武利尤單抗 + 伊匹木單抗（COSMIC-313），無進展生存已報告陽性，總生存未成熟，尚未獲批。
- 帕博利珠單抗 + belzutifan 一線（LITESPARK-012），III 期進行中。
- 新一代 HIF-2α 抑制劑（如 casdatifan）多項 II/III 期研究進行中。
管線名單以 ClinicalTrials.gov 2026 年 10 月登記資訊為準，研究狀態變化快，引用時請回查登記頁。
四、本站相關速遞
- KEYNOTE-564 最終分析：輔助帕博利珠單抗治療復發風險增高的透明細胞腎細胞癌（2026-10-26）
資料來源與核查：本頁資料於 2026-10-26 核對，來源包括 NEJM、Lancet Oncology 原始論文（經 PubMed 摘要核對）、ClinicalTrials.gov 登記資訊（試驗年限、註冊號、樣本量）、FDA 批准公告、ESMO 2026 與 ASCO GU 2026 會議報告及廠商新聞稿；來源層級已在各試驗卡內標註，會議與新聞稿資料在同行評議全文發表後如有出入以全文為準。
更新日誌：v1，2026-10-26 首版。v2，2026-10-26 試驗卡補齊試驗年限、註冊號、入組人群、主要終點，並新增可點時間線總覽。v3，2026-10-26 時間線改為豎版大樹，14 項試驗各建專頁（起止時間、設計圖、劑量、入組人群、結果圖表、論文、講解影片位），樹上節點點選直達專頁。v4，2026-10-28 全景圖由豎版大樹改為思維導圖（按輔助治療、晚期一線、二線及後線三條主枝展開，陰性試驗灰色空心標示），與站內其他藥物地圖統一形態。v5，2026-10-28 補入 NMPA 國內獲批逐藥核對結果（格局總覽後專節）：已批 6 個、未批 4 個、未核實 3 個，進口免疫聯合方案在腎癌適應證上整體未在華獲批。
免責宣告：本頁為醫學資訊整理，僅供參考，不能替代醫師面診與診療意見。具體診療請遵從面診醫生。