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一句話結論：第一個 HIF-2α 抑制劑的立身試驗：雙線經治人群裡改善無進展生存和緩解率，2023 年底獲 FDA 批准。這項試驗還有一個著名細節：兩組中位無進展生存同為 5.6 個月，差別在曲線後段。

期數 / 狀態

III 期 · 進行中（已停止入組）

註冊號

NCT04195750

樣本量

746 例

申辦方

Merck Sharp & Dohme（默沙東）

啟動時間

2020 年 2 月 27 日

主要終點完成

2023 年 6 月 26 日

研究完成

2026 年 10 月 14 日

監管

FDA 2023 年 12 月 14 日批准 belzutifan 單藥用於免疫與 VEGF 靶向均經治的晚期腎癌

講解影片

LITESPARK-005 講解影片（3 分 15 秒）：為什麼做這項試驗、怎麼做、結果說明什麼。

試驗怎麼設計

圖 1 · 設計流程。隨機、開放標籤，1:1 分組。

藥物與劑量

組別	藥物與劑量	給藥節奏
試驗組	belzutifan 120 mg 口服每日一次	持續至進展或不可耐受
對照組	依維莫司 10 mg 口服每日一次	持續至進展或不可耐受

入組人群

• 晚期透明細胞腎癌，既往接受過免疫檢查點抑制劑和 VEGF 靶向治療。
• 既往治療線數 1–3 線。

結果

圖 2 · 主要結果。兩組中位值相同，獲益體現在生存曲線後段的分離（HR 0.75）和更高的緩解率上。這張圖提醒讀圖時不能只看中位數。

無進展生存 HR 0.75 緩解率明顯高於依維莫司組

NEJM 2024 主要結果：belzutifan 改善無進展生存（HR 0.75），兩組中位無進展生存均為 5.6 個月，差異在後期分離；客觀緩解率明顯高於依維莫司；總生存未達統計學顯著。安全性上要盯貧血和缺氧，藥物帶胚胎-胎兒毒性黑框警告。

終點說明：主要終點為無進展生存。總生存未達顯著。

結論怎麼讀

• 定位：多線經治後的口服選擇，也是 HIF-2α 這條通路在腎癌裡成立的證明。
• 讀圖課：中位無進展生存相同不等於沒有獲益，看 HR 和曲線形狀才完整。這也是本站結果圖堅持標註事件與曲線特徵的原因。

發表論文

1. Choueiri TK, et al. Belzutifan versus Everolimus for Advanced Renal-Cell Carcinoma. N Engl J Med. 2024;391:710-721.（主要結果）
2. FDA 批准公告，2023 年 12 月 14 日。

資料來源與核查（2026-10-26）：結果數字核對自上列原始論文摘要（PubMed）；起止時間、樣本量與給藥方案核對自 ClinicalTrials.gov 登記（NCT04195750）；獲批資訊來自 FDA 公告。會議報告層級的數字在正文中已註明。發現錯誤請經頁尾郵箱糾錯。

醫學審校：麥圈醫學編輯部 · 泌尿外科專科醫師

審校日期：2026年10月31日　|　編輯政策