尿路上皮癌药物地图
尿路上皮癌要分两条轨道看：发生在膀胱的是大头，证据最密，从非肌层浸润、肌层浸润围手术期到晚期，近六年被免疫与 ADC 改写了三遍；发生在肾盂和输尿管的上尿路尿路上皮癌（UTUC）只占约一成，专属试验稀缺，很多决策靠从膀胱癌外推，但外推有翻车的记录，这一页把两条轨道分开画，UTUC 另设专节说明它的证据结构。
15 项试验专页14 项膀胱癌1+2 项 UTUC 专属＋含上尿路人群7 年主要读出跨度（2020–2026）
一、治疗格局总览
膀胱尿路上皮癌
| 临床场景 | 现行标准（药物） | 关键试验 | 关键结果 |
|---|---|---|---|
| 高危 NMIBC（BCG 初治） | BCG 灌注＋度伐利尤单抗 1 年 | POTOMAC | DFS HR 0.68（2026 年 FDA 批准） |
| BCG 无应答 NMIBC（伴 CIS） | 帕博利珠单抗（保膀胱） | KEYNOTE-057 | 完全缓解率 41%（单臂 II 期） |
| MIBC 新辅助（顺铂耐受） | 吉西他滨＋顺铂＋度伐利尤单抗（围手术期全程） | NIAGARA | EFS HR 0.68；OS HR 0.75 |
| MIBC 围手术期（顺铂不耐受） | EV＋帕博利珠单抗围手术期 | EV-303 | EFS HR 0.40；pCR 57.1% |
| MIBC 围手术期（顺铂耐受） | EV＋帕博利珠单抗围手术期 | EV-304 | EFS HR 0.53；OS HR 0.65；pCR 55.8% |
| 根治术后辅助 | 纳武利尤单抗 1 年（或帕博利珠单抗，DFS 阳性） | CheckMate 274 / AMBASSADOR | DFS HR 0.71 / 0.73 |
| 晚期一线 | EV＋帕博利珠单抗 | EV-302 | OS 31.5 对 16.1 个月，HR 0.47 |
| 晚期一线（中国，HER2 表达） | 维迪西妥单抗＋特瑞普利单抗 | RC48-C016 | PFS HR 0.36；OS（中期）HR 0.54 |
| 晚期一线（顺铂合格，备选） | 吉西他滨＋顺铂＋纳武利尤单抗序贯维持 | CheckMate 901 | OS HR 0.78 |
| 一线含铂后维持 | 阿维鲁单抗维持（化疗未进展者） | JAVELIN Bladder 100 | OS HR 0.69 |
| 后线（铂类＋免疫经治） | 维恩妥尤单抗单药 | EV-301 | OS HR 0.70 |
| 后线（FGFR3 改变） | 厄达替尼（先检测） | THOR 队列 1 | OS HR 0.64 |
| 晚期一线免疫单药/双免（阴性） | 不成立，勿替代化疗 | DANUBE | 两个主要终点均未达到 |
上尿路尿路上皮癌（UTUC）
| 临床场景 | 现行做法（药物） | 证据来源 | 证据性质 |
|---|---|---|---|
| 根治术后辅助 | 含铂化疗 4 周期（吉西他滨＋顺铂，肾功能不足换卡铂） | POUT | UTUC 专属 III 期，DFS HR 0.45 |
| 根治术后辅助免疫 | 纳武利尤单抗：UTUC 亚组未显示获益，引用须谨慎 | CheckMate 274 亚组 | 探索性亚组（审评口径），DFS HR 1.15 |
| 晚期一线及后线 | 按晚期尿路上皮癌方案（EV＋帕博等） | EV-302 等含 UTUC 人群入组 | 从晚期 UC 试验外推，无 UTUC 专属读出 |
| 保肾治疗相关 | 内镜激光消融、低危人群的药物辅助在研 | 临床研究进行中 | 本站保肾方向另行整理；尚无 III 期药物证据 |
格局表只写结论，证据细节逐项点进试验专页核对。国内获批状态（NMPA）逐项核对中；RC48-C016 的 NMPA 批准已在其专页注明。
二、药物试验大树
树根在下，树冠在上，年份自下而上。圆点颜色按轨道区分，点任意节点直达该试验专页。
膀胱癌 · 非肌层浸润膀胱癌 · 肌层浸润围手术期膀胱癌 · 晚期上尿路 UTUC阴性试验
三、试验专页名单
膀胱癌 · 非肌层浸润（NMIBC）
膀胱癌 · 肌层浸润围手术期与术后辅助
膀胱癌 · 晚期
上尿路 UTUC
四、UTUC 专节：证据为什么薄，外推在哪里翻过车
UTUC 约占尿路上皮癌的一成。发病率低带来一个直接后果：为它单独设计的 III 期试验极少。本节把 UTUC 的证据结构摊开，方便引用时分清哪些是专属证据，哪些是外推。
- 术后辅助化疗有专属证据。POUT 是 UTUC 唯一一项专属术后 III 期（261 例），辅助含铂化疗 DFS HR 0.45，最终分析 5 年总生存 66% 对 57%。单肾术后的肾功能约束（GFR 门槛、顺铂换卡铂规则）是这个病种化疗设计的底色。
- 术后辅助免疫在 UTUC 亚组未显示获益。CheckMate 274 纳入 149 例 UTUC（21%），据 FDA 审评口径，UTUC 总体 DFS HR 1.15（95% CI 0.74–1.80）；按原发部位拆分（主论文补充材料口径），肾盂 HR 1.23、输尿管 HR 1.56，而膀胱来源为 0.62。这些是探索性亚组，样本量小、置信区间宽，不能据此断言免疫对 UTUC 有害；但引用 CheckMate 274 支持 UTUC 术后免疫时，必须同时交代这一结果。它说明膀胱的结论不能默认平移到上尿路。
- 晚期治疗整体外推。EV-302 等晚期试验纳入 UTUC 患者，但没有 UTUC 专属读出；临床上晚期 UTUC 按晚期尿路上皮癌方案治疗，属于合理外推，引用时标明层级即可。
- 新辅助与保肾方向尚无定论。UTUC 新辅助化疗缺专属 III 期；低危 UTUC 的保肾治疗（内镜消融、局部药物）与高危人群的药物辅助策略都在研究中。这正是在研课题密集的方向，本站随新证据更新本节。
五、在研与前沿（未进大树）
- VOLGA（度伐利尤单抗＋替西木单抗＋EV，顺铂不耐受 MIBC 围手术期）：中期分析阳性，2026 年 9 月获 FDA 优先审评，全文与完整数据尚未公布，目前只有新闻稿与会议层级信息，本站不给专页，等正式发表。
- 膀胱保留方向的免疫联合放化疗（KEYNOTE-992、SWOG S1806 等 III 期）：问题从能不能切得干净转向能不能不切，尚无阳性 III 期读出。
- NMIBC 的膀胱内新疗法（TAR-200 药物释放系统、基因治疗等）：针对 BCG 无应答人群，与 KEYNOTE-057 的系统免疫路线并行竞争，证据多为单臂，待随机对照。
- GDFATHER-NEO（吉西他滨膀胱灌注＋度伐利尤单抗新辅助，IIa 期，31 例）：pCR 33% 对 8%，样本小、随访短，只作前沿记录，出现在本站文献速递中，不进专页。
- 撤回记录：sacituzumab govitecan 的尿路上皮癌加速批准已于 2024 年撤回（确证试验 TROPiCS-04 未证实获益）。适应证会进也会退，这一页只保留现行有效的证据。
说明与更新日志
本页为药物地图活页，随试验读出与获批进展更新。全部数字以主论文摘要、试验登记（ClinicalTrials.gov）与 FDA、NMPA 公告核对；摘要未载的数字不引用二手转述，个别非摘要级数字在专页中明确标注来源层级。总生存为中期分析或亚组为探索性的，均在专页中注明。
- 2026 年 10 月 27 日：本页首建，膀胱双轨与 UTUC 专节同步上线，15 个试验专页建成。