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一句话结论：带 FGFR3/2 改变、既往含免疫治疗进展的晚期患者，厄达替尼对比化疗，总生存 12.1 对 7.8 个月，HR 0.64。这是尿路上皮癌第一个靶点明确的口服靶向药的确证试验，前提是先做 FGFR 检测。

期数 / 状态

III 期 · 进行中

注册号

NCT03390504

样本量

266（队列 1；全研究 629 例） 例

申办方

Janssen Research & Development（杨森）

启动时间

2018 年 3 月 23 日

主要终点完成

2024 年 4 月 15 日（全研究口径）

研究完成

2027 年 12 月 31 日（登记预计）

监管

FDA 2024 年 1 月 19 日完全批准厄达替尼用于 FGFR3 改变、既往至少一线治疗后进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌（由 2019 年加速批准转为完全批准，靶点由 FGFR3/2 收窄至 FGFR3）

试验怎么设计

图 1 · 设计流程。随机、开放标签，1:1 分组。本页只讲队列 1（对化疗）；队列 2 是对帕博利珠单抗的比较，结论不同，不要混读。

药物与剂量

组别	药物与剂量	给药节奏
厄达替尼组	厄达替尼 8 mg 口服起始，按血清磷水平可上调至 9 mg	每日 1 次持续口服
化疗组	研究者选择：多西他赛 75 mg/m² 或长春氟宁 320 mg/m²	每 3 周 1 次

入组人群

• 转移性尿路上皮癌，伴易感 FGFR3/2 改变。
• 既往 1–2 线治疗后进展。
• 既往治疗须包含抗 PD-1 或抗 PD-L1（队列 1 定义）。

结果

图 2 · 主要结果。条形按数值等比绘制。

图 3 · 森林图：圆点为风险比（HR），横线为 95% 置信区间，金色虚线为无效线（HR = 1）。置信区间整体在虚线左侧，获益才算站得住。

主要分析（NEJM 2023，中位随访 15.9 个月）：总生存 12.1 对 7.8 个月，HR 0.64（95% CI 0.47–0.88），P=0.005；无进展生存 5.6 对 2.7 个月，HR 0.58（0.44–0.78）。FGFR 改变约占晚期尿路上皮癌的 15%–20%，这项试验的意义一半在药，一半在把 FGFR 检测推入常规流程。

终点说明：主要终点为总生存。无进展生存为次要终点。缓解率未在主论文摘要中报告，本站不填二手数字（厂商稿数字与摘要口径不一致）。

结论怎么读

• 地位：尿路上皮癌第一个完成 III 期确证的靶向治疗，FGFR3 成为常规检测靶点。
• 读数要点：获批靶点已收窄为 FGFR3；高磷血症、眼科与皮肤毒性是这类药的管理重点。
• 未决问题：FGFR 抑制剂在一线与围手术期的前移试验（如与免疫联合）在研，尚无定论。

讲解视频

▶ 讲解视频（制作中）
讲解视频（制作中）：先检测再用药，THOR 与 FGFR 检测的绑定关系。

发表论文

1. Loriot Y, et al. Erdafitinib or Chemotherapy in Advanced or Metastatic Urothelial Carcinoma (THOR Cohort 1). N Engl J Med. 2023;389:1961-1971.

数据来源与核查（2026-10-27）：结果数字核对自上列原始论文摘要（PubMed）；起止时间、样本量与给药方案核对自 ClinicalTrials.gov 登记（NCT03390504）；获批信息来自 FDA 公告。会议报告层级的数字在正文中已注明。发现错误请经页脚邮箱纠错。