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一句话结论：BCG 无应答、又不适合或拒绝膀胱全切的原位癌患者，用帕博利珠单抗后 41% 在 3 个月时达到完全缓解，中位缓解持续 16.2 个月。这项单臂 II 期试验给这类患者留下了第一个保膀胱的药物选项。

期数 / 状态

II 期（单臂） · 已终止（商业原因，研究已完成主要分析）

注册号

NCT02625961

样本量

101（队列 A 入组；疗效分析 96 例） 例

申办方

Merck Sharp & Dohme（默沙东）

启动时间

2016 年 2 月 10 日

主要终点完成

2025 年 11 月 5 日

研究完成

2025 年 11 月 5 日

监管

FDA 2020 年 1 月 8 日批准帕博利珠单抗用于 BCG 无应答、伴 CIS 的高危 NMIBC（不适合或拒绝膀胱切除者）

试验怎么设计

图 1 · 设计流程。单臂、开放标签，没有对照组；完全缓解以膀胱镜加尿细胞学评估。

药物与剂量

组别	药物与剂量	给药节奏
帕博利珠单抗组	帕博利珠单抗 200 mg 静脉输注	每 3 周 1 次，最长 24 个月

入组人群

• 组织学确诊的 BCG 无应答膀胱原位癌（CIS），伴或不伴乳头状肿瘤（队列 A）。
• 已接受充分 BCG 治疗仍无应答。
• 不适合或拒绝根治性膀胱切除。
• ECOG 体能状态 0–2。

结果

单臂研究无对照条形。完全缓解率 41%（39/96，95% CI 30.7–51.1），中位缓解持续时间 16.2 个月（FDA 公告口径），46% 的缓解者缓解持续 ≥12 个月。

完全缓解率 41%（39/96） 中位缓解持续 16.2 个月（FDA 口径）

主要分析（Lancet Oncol 2021，中位随访 36.4 个月）：96 例可评估患者中 39 例在 3 个月时达到完全缓解，完全缓解率 41%（95% CI 30.7–51.1）。据 FDA 公告，中位缓解持续时间 16.2 个月，46% 的缓解者缓解持续至少 12 个月。队列 B（高级别 Ta/T1 乳头状病变、无 CIS）的结果 2024 年另行发表。

终点说明：主要终点为完全缓解率。单臂试验没有 HR 可比，读数看缓解率与持续时间；长期随访中相当一部分缓解者仍会复发，保膀胱不等于免随访。

结论怎么读

• 地位：BCG 无应答 NMIBC 第一个获批的系统治疗药物，把这类患者的出路从只有全切一条，扩成先试药保膀胱。
• 读数要点：单臂数据，41% 的另一面是 59% 没有完全缓解；用药期间的高级别复发监测与及时转全切的纪律，是这条路径成立的前提。
• 未决问题：与后续获批的基因治疗、IL-15 激动剂等膀胱内治疗之间如何排序，缺头对头证据。

讲解视频

▶ 讲解视频（制作中）
讲解视频（制作中）：BCG 无应答之后，保膀胱的药物选项与监测纪律。

发表论文

1. Balar AV, et al. Pembrolizumab monotherapy for the treatment of high-risk non-muscle-invasive bladder cancer unresponsive to BCG (KEYNOTE-057). Lancet Oncol. 2021;22:919-930.
2. Necchi A, et al. Pembrolizumab in BCG-unresponsive high-risk Ta/T1 NMIBC without CIS (KEYNOTE-057 cohort B). Lancet Oncol. 2024.

数据来源与核查（2026-10-27）：结果数字核对自上列原始论文摘要（PubMed）；起止时间、样本量与给药方案核对自 ClinicalTrials.gov 登记（NCT02625961）；获批信息来自 FDA 公告。会议报告层级的数字在正文中已注明。发现错误请经页脚邮箱纠错。