基因療法被批准用於罕見遺傳性視力喪失障礙

Luxturna是一種基因療法，已被批准用於治療罕見的可導致失明的遺傳性視力障礙。

這些疾病被廣泛地歸類在一起，被稱為二等位基因RPE65突變相關性視網膜營養性萎縮。美國食品和藥物管理局週二在一份新聞稿中說，它們影響美國的1000到2000人。

Luxturna（voretigene neparvovec-rzyl）給現有的缺陷基因的提供了一個可以發揮功能的複本，它能產生正常視力所需的視網膜酶。

FDA專員Scott Gottlieb博士表示：“今天的批准標誌著基因治療領域的又一個首例，無論是治療方法，還是治療範圍。基因治療已經超出了癌症治療的範圍，現在在治療視力喪失方面發揮作用”。 “我相信基因療法將成為治療，甚至治癒許多我們最具破壞性和頑固性的疾病的中流砥柱。”

該機構表示，Luxturna只能給予具有治療功能的視網膜細胞的人。每隻眼睛必須分開治療，至少間隔六天。

該療法在臨床試驗中進行評估，涉及41名年齡在4歲至44歲之間的人。最常見的副作用包括眼睛發紅，白內障，眼壓升高和視網膜撕裂。

Luxturna由位於費城的Spark Therapeutics公司生產。