UGN-101 初次化學消融治療低階別上尿路尿路上皮癌的五年結局：III 期 OLYMPUS 試驗觀察性長期隨訪顯示完全緩解持久
III期OLYMPUS試驗的五年觀察性隨訪BL007納入20例經UGN-101化學消融獲得完全緩解的低階別上尿路尿路上皮癌患者，中位隨訪53.3個月時75%仍無事件，無一例進展為高階別疾病，提示獲得緩解者的保腎療效可以長期維持。
- OLYMPUS為開放標籤單臂III期試驗，共入組71例低階別上尿路尿路上皮癌患者，UGN-101初次化學消融後41例在3個月評估時獲得完全緩解，該緩解人群的中位緩解持續時間為47.8個月
- 五年觀察性隨訪BL007只納入完全緩解後無事件滿12個月的患者，共20例，約佔原完全緩解人群的49%；中位隨訪53.3個月，至2025年3月21日資料截止時15例（75%）仍無事件
- 隨訪期間共5例發生事件，其中復發2例（10%），與治療無關的死亡3例（15%）；Kaplan-Meier估計24、36、72個月無事件機率分別為94%、88%和59%，無一例進展為高階別疾病
- 該隨訪樣本小且經過高度篩選，結果只能說明獲得完全緩解者的緩解可以長期維持，不能外推為全部接受治療患者的療效；真實世界uTRACT登記研究（NCT05874921）正在入組
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低階別上尿路尿路上皮癌的治療長期面臨兩難：根治性腎輸尿管切除療效確切，代價是損失一側腎單位；內鏡處理保腎，卻有復發率偏高的問題。UGN-101是絲裂黴素的腎盂腎盞凝膠製劑（商品名JELMYTO），經逆行置管灌注後在集合系統內緩釋，實現初次化學消融。美國食品藥品監督管理局於2020年4月批准其用於成人低階別上尿路尿路上皮癌，依據是單臂III期OLYMPUS試驗（NCT02793128）的完全緩解資料。緩解能維持多久，是這一保腎方案能否站穩的關鍵問題。OLYMPUS的五年觀察性長期隨訪結果現已發表於《Therapeutic Advances in Urology》，並經同行評議。
這項隨訪研究名為BL007，為非干預性觀察設計，入組門檻很高：患者須先在OLYMPUS中於3個月評估時獲得完全緩解，並在緩解後保持無事件滿12個月，才有資格進入長期隨訪，最長隨訪5年，或至復發、進展、死亡為止。OLYMPUS共入組71例患者，41例獲得完全緩解，最終進入BL007的只有20例，約佔完全緩解人群的49%，基線特徵與OLYMPUS總體人群大體一致。這一篩選方式決定了下文所有數字描述的都是療效最好的一組患者，解讀時必須記住這個前提。在最初的41例完全緩解者中，中位緩解持續時間為47.8個月，中位隨訪28.1個月。
BL007佇列的中位隨訪為53.3個月。至2025年3月21日資料截止時，20例患者中15例（75%）仍無事件，其中5例有明確記錄的持續完全緩解。5例事件包括復發2例（10%）和與研究治療無關的死亡3例（15%）。中位緩解持續時間因事件數太少而不可估計（95%CI 43.5個月至不可估計）。Kaplan-Meier估計的無事件機率在24個月為94%（95%CI 66.6至99.2），36個月為88%（95%CI 60.2至96.9），72個月為59%（95%CI 25.3至81.4），置信區間隨時間明顯變寬。整個延長隨訪期間，無一例患者進展為高階別疾病。
對臨床實踐而言，這組資料支援一個有限但明確的結論：經UGN-101獲得完全緩解且早期不復發的低階別上尿路尿路上皮癌患者，緩解有機會維持數年，保腎策略在這一人群中具備長期可行性。它不能回答的問題同樣清楚：樣本只有20例，沒有對照組，入組本身以持續無事件為條件，比例數字天然偏樂觀，72個月的估計精度很低。把75%無事件理解為所有接受UGN-101治療患者的五年成績，是對這項研究最常見的誤讀。更完整的療效與利用情況有待正在入組的真實世界uTRACT登記研究（NCT05874921）補充。在此之前，低階別上尿路尿路上皮癌患者選擇化學消融保腎時，規範的內鏡與影像隨訪仍是方案的一部分，獲得完全緩解後的頭12個月無事件，是目前資料下最有參考價值的觀察節點。
來源: Urology Times
英文原題：Five-year outcomes following primary chemoablation with UGN-101 in low-grade upper tract urothelial carcinoma: Evidence of durable complete response from an observational long-term follow-up of the phase 3 Olympus trial
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參考文獻
- Pierorazio PM, Hu B, Raman JD, et al. Five-year outcomes following primary chemoablation with UGN-101 in low-grade upper tract urothelial carcinoma: Evidence of durable complete response from an observational long-term follow-up of the phase 3 Olympus trial. Therapeutic Advances in Urology. 2026. doi:10.1177/17562872261493697
- UGN-101 shows durable responses in low-grade upper tract urothelial carcinoma. Urology Times. November 3, 2026. https://www.urologytimes.com/view/ugn-101-shows-durable-responses-low-grade-upper-tract-urothelial-carcinoma
- UroGen’s Final Results from Olympus Five-Year Follow-Up Study Reinforces Durable Response with JELMYTO in Patients with Low-Grade Upper Tract Urothelial Cancer. News release. UroGen. October 28, 2026. https://investors.urogen.com/news-releases/news-release-details/urogens-final-results-olympus-five-year-follow-study-reinforces