FDA批准Isturisa用於治療成人庫欣病

美國食品和藥物管理局週五宣佈，Isturisa（osilodrostat）口服片劑已獲准用於治療患有庫欣病 (Cushing disease) 的成年人。

Isturisa適用於患有庫欣病的成年人，這些成年人不適合垂體手術或已經進行了手術但仍然患有該病。該藥物通過阻斷11-β-羥化酶並阻止皮質醇合成而起作用。 Isturisa每天早上和晚上兩次口服。在開始治療後，醫療保健提供者可以根據患者的反應重新評估劑量。

該批准是基於對137位庫欣病成人（平均年齡41歲）進行的為期24周，單臂，開放標籤研究的資料。大約75％的患者是女性，大多數要麼接受了不能治癒其疾病的垂體手術，要麼不接受手術治療。患者每天兩次接受2 mg Isturisa的起始劑量。每兩週一次，劑量可以每天兩次增加至30 mg。 24周後，大約一半的患者皮質醇水平正常。七十一名不需要額外劑量並耐受12周藥物的患者參加了為期八週的雙盲，隨機停藥研究，他們接受了Isturisa或安慰劑治療。停藥期後，接受Isturisa治療的患者中有86％的皮質醇水平維持在正常範圍內，而接受安慰劑的患者中這一比例為30％。