UGN-101 初次化学消融治疗低级别上尿路尿路上皮癌的五年结局：III 期 OLYMPUS 试验观察性长期随访显示完全缓解持久
III期OLYMPUS试验的五年观察性随访BL007纳入20例经UGN-101化学消融获得完全缓解的低级别上尿路尿路上皮癌患者，中位随访53.3个月时75%仍无事件，无一例进展为高级别疾病，提示获得缓解者的保肾疗效可以长期维持。
- OLYMPUS为开放标签单臂III期试验，共入组71例低级别上尿路尿路上皮癌患者，UGN-101初次化学消融后41例在3个月评估时获得完全缓解，该缓解人群的中位缓解持续时间为47.8个月
- 五年观察性随访BL007只纳入完全缓解后无事件满12个月的患者，共20例，约占原完全缓解人群的49%；中位随访53.3个月，至2025年3月21日数据截止时15例（75%）仍无事件
- 随访期间共5例发生事件，其中复发2例（10%），与治疗无关的死亡3例（15%）；Kaplan-Meier估计24、36、72个月无事件概率分别为94%、88%和59%，无一例进展为高级别疾病
- 该随访样本小且经过高度筛选，结果只能说明获得完全缓解者的缓解可以长期维持，不能外推为全部接受治疗患者的疗效；真实世界uTRACT登记研究（NCT05874921）正在入组
专业阅读 · 文献速递
低级别上尿路尿路上皮癌的治疗长期面临两难：根治性肾输尿管切除疗效确切，代价是损失一侧肾单位；内镜处理保肾，却有复发率偏高的问题。UGN-101是丝裂霉素的肾盂肾盏凝胶制剂（商品名JELMYTO），经逆行置管灌注后在集合系统内缓释，实现初次化学消融。美国食品药品监督管理局于2020年4月批准其用于成人低级别上尿路尿路上皮癌，依据是单臂III期OLYMPUS试验（NCT02793128）的完全缓解数据。缓解能维持多久，是这一保肾方案能否站稳的关键问题。OLYMPUS的五年观察性长期随访结果现已发表于《Therapeutic Advances in Urology》，并经同行评议。
这项随访研究名为BL007，为非干预性观察设计，入组门槛很高：患者须先在OLYMPUS中于3个月评估时获得完全缓解，并在缓解后保持无事件满12个月，才有资格进入长期随访，最长随访5年，或至复发、进展、死亡为止。OLYMPUS共入组71例患者，41例获得完全缓解，最终进入BL007的只有20例，约占完全缓解人群的49%，基线特征与OLYMPUS总体人群大体一致。这一筛选方式决定了下文所有数字描述的都是疗效最好的一组患者，解读时必须记住这个前提。在最初的41例完全缓解者中，中位缓解持续时间为47.8个月，中位随访28.1个月。
BL007队列的中位随访为53.3个月。至2025年3月21日数据截止时，20例患者中15例（75%）仍无事件，其中5例有明确记录的持续完全缓解。5例事件包括复发2例（10%）和与研究治疗无关的死亡3例（15%）。中位缓解持续时间因事件数太少而不可估计（95%CI 43.5个月至不可估计）。Kaplan-Meier估计的无事件概率在24个月为94%（95%CI 66.6至99.2），36个月为88%（95%CI 60.2至96.9），72个月为59%（95%CI 25.3至81.4），置信区间随时间明显变宽。整个延长随访期间，无一例患者进展为高级别疾病。
对临床实践而言，这组数据支持一个有限但明确的结论：经UGN-101获得完全缓解且早期不复发的低级别上尿路尿路上皮癌患者，缓解有机会维持数年，保肾策略在这一人群中具备长期可行性。它不能回答的问题同样清楚：样本只有20例，没有对照组，入组本身以持续无事件为条件，比例数字天然偏乐观，72个月的估计精度很低。把75%无事件理解为所有接受UGN-101治疗患者的五年成绩，是对这项研究最常见的误读。更完整的疗效与利用情况有待正在入组的真实世界uTRACT登记研究（NCT05874921）补充。在此之前，低级别上尿路尿路上皮癌患者选择化学消融保肾时，规范的内镜与影像随访仍是方案的一部分，获得完全缓解后的头12个月无事件，是目前数据下最有参考价值的观察节点。
来源: Urology Times
英文原题：Five-year outcomes following primary chemoablation with UGN-101 in low-grade upper tract urothelial carcinoma: Evidence of durable complete response from an observational long-term follow-up of the phase 3 Olympus trial
原文链接：原文
参考文献
- Pierorazio PM, Hu B, Raman JD, et al. Five-year outcomes following primary chemoablation with UGN-101 in low-grade upper tract urothelial carcinoma: Evidence of durable complete response from an observational long-term follow-up of the phase 3 Olympus trial. Therapeutic Advances in Urology. 2026. doi:10.1177/17562872261493697
- UGN-101 shows durable responses in low-grade upper tract urothelial carcinoma. Urology Times. November 3, 2026. https://www.urologytimes.com/view/ugn-101-shows-durable-responses-low-grade-upper-tract-urothelial-carcinoma
- UroGen’s Final Results from Olympus Five-Year Follow-Up Study Reinforces Durable Response with JELMYTO in Patients with Low-Grade Upper Tract Urothelial Cancer. News release. UroGen. October 28, 2026. https://investors.urogen.com/news-releases/news-release-details/urogens-final-results-olympus-five-year-follow-study-reinforces