美国食品药品监督管理局批准度伐利尤单抗联合维恩妥尤单抗用于肌层浸润性膀胱癌
美国食品药品监督管理局2026年11月13日批准度伐利尤单抗联合维恩妥尤单抗新辅助治疗、术后度伐利尤单抗辅助治疗，用于不适合或拒绝顺铂的肌层浸润性膀胱癌：VOLGA三期试验无事件生存风险比0.51，总生存风险比0.58。
- 美国食品药品监督管理局于2026年11月13日批准度伐利尤单抗联合维恩妥尤单抗作为新辅助治疗、根治性膀胱切除术后单药度伐利尤单抗辅助治疗，用于不适合或拒绝含顺铂化疗的成人肌层浸润性膀胱癌，获优先审评并提前6周获批
- 依据为三期VOLGA试验（NCT04960709），共随机695名患者，度伐利尤单抗联合维恩妥尤单抗组233名、单纯根治性膀胱切除组229名，另有含曲美木单抗的三药组233名未获此次批准
- 无事件生存：联合组中位未达到（95%置信区间33.2个月至未达到），对照组12.1个月（95%置信区间7.6至27.0），风险比0.51（95%置信区间0.38至0.67），双侧p值小于0.0001
- 总生存：两组中位均未达到，风险比0.58（95%置信区间0.40至0.83），双侧p值0.0027；推荐用法为术前度伐利尤单抗每3周一次联合维恩妥尤单抗共3个周期，术后度伐利尤单抗每4周一次、最多9个周期
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美国食品药品监督管理局于2026年11月13日批准度伐利尤单抗联合维恩妥尤单抗用于肌层浸润性膀胱癌的围手术期治疗。具体用法是术前以度伐利尤单抗联合维恩妥尤单抗作新辅助治疗，根治性膀胱切除术后以单药度伐利尤单抗作辅助治疗。适用人群为不适合含顺铂化疗，或拒绝含顺铂化疗的成人患者。这一人群长期缺少获批的新辅助方案，多数患者以往直接接受手术。本站此前已报道VOLGA试验在2026年欧洲肿瘤内科学会年会公布的结果，本次批准把该方案从试验结果推进为美国可用的标注用法。
批准依据是随机、开放标签三期VOLGA试验（NCT04960709）。试验在适合根治性膀胱切除的肌层浸润性膀胱癌患者中按1比1比1随机分组，共695名患者，分组情况如下：
- 度伐利尤单抗联合维恩妥尤单抗新辅助治疗，术后度伐利尤单抗辅助治疗，233名。
- 度伐利尤单抗联合曲美木单抗和维恩妥尤单抗组，233名，该三药组合未获此次批准。
- 单纯根治性膀胱切除组，229名。
主要疗效指标为盲态独立中心评估的无事件生存，总生存为另一疗效指标。联合组中位无事件生存未达到，95%置信区间为33.2个月至未达到；对照组为12.1个月，95%置信区间为7.6至27.0个月。风险比为0.51，95%置信区间为0.38至0.67，双侧p值小于0.0001，相当于事件或死亡风险下降49%。总生存方面，两组中位总生存均未达到，风险比为0.58，95%置信区间为0.40至0.83，双侧p值为0.0027。药厂新闻稿和会议报道中引用的24个月无事件生存率64%对45%、24个月总生存率78%对69%，以及病理完全缓解率的组间差异，口径与上述主要结果一致，临床解读时仍应以中位随访时间尚有限、总生存中位值尚未达到为前提。
推荐剂量按体重分层。体重30公斤及以上者，度伐利尤单抗1500毫克每3周一次，联合维恩妥尤单抗1.25毫克每公斤，在每个周期第1天和第8天给药，术前共3个周期；术后度伐利尤单抗1500毫克每4周一次，最多9个周期。体重不足30公斤者，度伐利尤单抗按20毫克每公斤计算，给药节奏相同。治疗持续至疾病进展妨碍根治手术、复发、出现不可耐受毒性，或术后满9个周期为止。本次审评采用优先审评，并通过肿瘤卓越中心的Orbis项目与多国监管机构并行协作，获批时间比目标日期提前6周。
安全性方面，度伐利尤单抗说明书保留免疫介导不良反应、输液反应、异基因造血干细胞移植并发症和胚胎胎儿毒性等警告。联合维恩妥尤单抗时发生率超过20%的常见不良反应包括天冬氨酸氨基转移酶和丙氨酸氨基转移酶升高、血红蛋白下降、皮疹、肌酐升高、瘙痒、血钙下降、脂肪酶升高、血钾升高、尿路感染、淀粉酶升高、疲乏等多项实验室和临床表现。维恩妥尤单抗相关的皮肤反应和周围神经病变在围手术期管理中需要提前交代和随访监测。
对临床实践而言，顺铂不适合或拒绝顺铂的肌层浸润性膀胱癌患者在美国新增了一个有总生存获益数据的围手术期标注方案。它与顺铂适合人群的既有新辅助路径适用人群不同，门诊决策时先确认顺铂资格和患者意愿，再讨论该方案。需要保留的两点是，总生存随访仍在继续，中位总生存尚未达到；该批准为美国监管决定，中国患者能否使用、何时可用，取决于国内获批和药品可及情况，不能直接等同。
来源: 美国食品药品监督管理局
英文原题：FDA approves durvalumab with enfortumab vedotin-ejfv for muscle invasive bladder cancer
原文链接：原文
参考文献
- U.S. Food and Drug Administration. FDA approves durvalumab with enfortumab vedotin-ejfv for muscle invasive bladder cancer. November 13, 2026. https://www.fda.gov/drugs/cancer-approvals/fda-approves-durvalumab-enfortumab-vedotin-ejfv-muscle-invasive-bladder-cancer
- Powles T, Grande E, Simone G, et al. Durvalumab, tremelimumab, and enfortumab vedotin in muscle-invasive bladder cancer. N Engl J Med. Published online October 24, 2026. doi:10.1056/NEJMoa2608323
- OncLive. FDA Approves Durvalumab Plus Enfortumab Vedotin for Cisplatin-Ineligible MIBC. November 13, 2026. https://www.onclive.com/view/fda-approves-durvalumab-plus-enfortumab-vedotin-for-cisplatin-ineligible-mibc