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一句话结论：第一个 HIF-2α 抑制剂的立身试验：双线经治人群里改善无进展生存和缓解率，2023 年底获 FDA 批准。这项试验还有一个著名细节：两组中位无进展生存同为 5.6 个月，差别在曲线后段。

期数 / 状态

III 期 · 进行中（已停止入组）

注册号

NCT04195750

样本量

746 例

申办方

Merck Sharp & Dohme（默沙东）

启动时间

2020 年 2 月 27 日

主要终点完成

2023 年 6 月 26 日

研究完成

2026 年 10 月 14 日

监管

FDA 2023 年 12 月 14 日批准 belzutifan 单药用于免疫与 VEGF 靶向均经治的晚期肾癌

试验怎么设计

图 1 · 设计流程。随机、开放标签，1:1 分组。

药物与剂量

组别	药物与剂量	给药节奏
试验组	belzutifan 120 mg 口服每日一次	持续至进展或不可耐受
对照组	依维莫司 10 mg 口服每日一次	持续至进展或不可耐受

入组人群

• 晚期透明细胞肾癌，既往接受过免疫检查点抑制剂和 VEGF 靶向治疗。
• 既往治疗线数 1–3 线。

结果

图 2 · 主要结果。两组中位值相同，获益体现在生存曲线后段的分离（HR 0.75）和更高的缓解率上。这张图提醒读图时不能只看中位数。

无进展生存 HR 0.75 缓解率明显高于依维莫司组

NEJM 2024 主要结果：belzutifan 改善无进展生存（HR 0.75），两组中位无进展生存均为 5.6 个月，差异在后期分离；客观缓解率明显高于依维莫司；总生存未达统计学显著。安全性上要盯贫血和缺氧，药物带胚胎-胎儿毒性黑框警告。

终点说明：主要终点为无进展生存。总生存未达显著。

结论怎么读

• 定位：多线经治后的口服选择，也是 HIF-2α 这条通路在肾癌里成立的证明。
• 读图课：中位无进展生存相同不等于没有获益，看 HR 和曲线形状才完整。这也是本站结果图坚持标注事件与曲线特征的原因。

讲解视频

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讲解视频制作中。

发表论文

1. Choueiri TK, et al. Belzutifan versus Everolimus for Advanced Renal-Cell Carcinoma. N Engl J Med. 2024;391:710-721.（主要结果）
2. FDA 批准公告，2023 年 12 月 14 日。

数据来源与核查（2026-10-26）：结果数字核对自上列原始论文摘要（PubMed）；起止时间、样本量与给药方案核对自 ClinicalTrials.gov 登记（NCT04195750）；获批信息来自 FDA 公告。会议报告层级的数字在正文中已注明。发现错误请经页脚邮箱纠错。